La multinazionale biotech Amicus Therapeutics ha acquisito l’azienda MiaMed, spin-off dell’Alma Mater nato per dare un futuro ad una innovativa terapia proteica per la cura della sindrome CDKL5, una rara malattia degenerativa che colpisce un nuovo nato ogni 10 mila, nei primi anni di vita, provocando gravissimi disturbi neurologici progressivi. L’Università di Bologna mette così a segno un importante risultato per il trasferimento tecnologico e per la valorizzazione dei propri risultati di ricerca verso il mondo industriale e la società.
“È davvero una grande soddisfazione poter intravedere una concreta prospettiva di sviluppo per gli importanti risultati ottenuti nel corso di anni di ricerca”, commenta Elisabetta Ciani, professoressa del Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie dell’Università di Bologna e ideatrice della terapia. “I primi stimoli e finanziamenti sono venuti dalle famiglie dei bambini malati, riunite in associazioni a livello italiano e internazionale. Tutto il mio giovane gruppo di ricerca (l’età media è di 35 anni) ha lavorato con passione e forte dedizione allo sviluppo dell’idea iniziale, con un contributo anche della Medical University of Vienna. Poi, grazie anche alla collaborazione del personale d’Ateneo esperto di brevetti e trasferimento tecnologico e all’ingente lavoro di Mike siamo riusciti a fare questo importante passo avanti”.
Michael Jasulavic (“Mike”), padre di Mia, una bambina affetta dalla sindrome CDKL5, è infatti il fondatore di MiaMed, società costituita nel 2014 con capitali e sede legale negli Stati Uniti, che nello stesso anno ha acquisito in licenza il brevetto depositato dall’Università di Bologna per tutelare la proprietà intellettuale della terapia proteica inventata dalla professoressa Ciani. In questo modo, la giovane società americana ha potuto trovare i primi finanziatori interessati allo sviluppo del progetto ed arrivare oggi all’acquisizione da parte della Amicus Therapeutics. Senza il brevetto catturare l’interesse degli investitori per dare il necessario e fondamentale contributo allo sviluppo della tecnologia non sarebbe stato possibile. Per “seguire in diretta” i progressi dell’iniziativa, l’Università di Bologna, tramite il suo incubatore di impresa AlmaCube srl (a cui partecipa anche Unindustria Bologna), è entrata nel capitale sociale di MiaMed, che ha assunto quindi i connotati di azienda spin-off dell’Ateneo.
“Come genitore di una bambina affetta dalla sindrome CDKL5, sono fermamente convinto che il ripristino della proteina CDKL5 rappresenti la terapia più promettente”, commenta Michael Jasulavic. “È questa convinzione che mi ha spinto a fondare MiaMed, una società dedicata alla terapia di sostituzione proteica per CDKL5. Con questo annuncio, sono molto lieto che Amicus continuerà il lavoro iniziato tra i pazienti e la comunità accademica. Amicus è davvero una società focalizzata sui pazienti con una portata globale e le comprovate competenze in ricerca e sviluppo necessarie per lo sviluppo di trattamenti così importanti. Sono fiducioso che la prosecuzione di questo programma di ricerca da parte di Amicus accrescerà la sensibilità su CDKL5 e, cosa ancor più importante, aumenterà il potenziale di successo nello sviluppo di una terapia di sostituzione proteica per CDKL5.”
Con l’acquisizione di MiaMed, Amicus ha ottenuto i diritti e la proprietà intellettuale sui risultati di un programma preclinico su CDKL5. I termini dell’accordo di acquisizione di MiaMed prevedono che, alla firma, Amicus paghi ai precedenti soci di MiaMed circa 1,8 milioni di dollari in cash e circa 4,7 milioni di dollari in azioni di Amicus. Inoltre, i precedenti soci di MiaMed avranno diritto di ricevere fino a 18 milioni di dollari al raggiungimento di obiettivi clinici e di approvazione e fino a 65 milioni di dollari in caso di raggiungimento di obiettivi commerciali.
“Questo programma CDKL5 rappresenta un importante investimento nell’ambito della nostra dichiarata strategia volta ad espandere la nostra linea biologica integrando nuove ed innovative tecnologie per sviluppare per primi le terapie migliori in assoluto per pazienti che hanno un disperato bisogno di nuove cure”, commenta John F. Crowley, presidente e amministratore delegato di Amicus. “CDKL5 è una malattia rara e devastante, senza alcuna cura approvata. La maggior parte dei pazienti con CDKL5 hanno frequenti crisi che iniziano subito dopo la nascita. Subiscono gravi ritardi nello sviluppo neurologico e molti non sono in grado di camminare, parlare e badare a se stessi. Siamo lieti di poter collaborare con i pazienti CDKL5 e con la comunità medica per accrescere la sensibilità sulla malattia e per progredire verso una terapia”.
La strada verso una possibile terapia efficace contro la sindrome CDKL5 è ancora impervia e piena di incertezze, ma l’accordo siglato ieri contribuisce ad alimentare una concreta speranza e rappresenta un bel caso di successo della ricerca italiana, i cui risultati di grande valore scientifico sono stati trasferiti e valorizzati attraverso una via che va dai laboratori universitari, alla brevettazione, alla creazione di un’azienda spin-off, fino ad arrivare al soggetto industriale che può completare il percorso verso il mercato e la società, nell’interesse primario dei bambini affetti in tutto il mondo da questa rara ma gravissima malattia.
